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THÉRAPIE GÉNIQUE ET ADMINISTRATION CIBLÉE DE COMPOSÉS CONJUGUÉS
专利权人:
INC.;IONIS PHARMACEUTICALS
发明人:
RIGO, Frank
申请号:
USUS2017/052868
公开号:
WO2018/057837A1
申请日:
2017.09.22
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
Provided herein are methods, compounds, and compositions useful for targeted delivery of compounds to non-native cells ectopically expressing cell surface receptors. Such methods, compounds, and compositions are useful, for example, in gene therapy mediated ectopic expression of cell surface receptors and targeted delivery of compounds, such as conjugated oligonucleotides, to the non-native cells ectopically expressing cell surface receptors. Such methods, compounds, and compositions can be useful, for example, to treat, prevent, delay or ameliorate disease in an individual by targeted reduction of a gene of interest in the non-native cell ectopically expressing cell surface receptors.L'invention concerne des procédés, des composés et des compositions utiles pour l'administration ciblée de composés à des cellules non natives exprimant de façon ectopique des récepteurs de surface cellulaire. De tels procédés, composés et compositions sont utiles, par exemple, dans une thérapie génique médiée par l'expression ectopique de récepteurs de surface cellulaire et l'administration ciblée de composés, tels que des oligonucléotides conjugués, aux cellules non natives exprimant de façon ectopique des récepteurs de surface cellulaire. De tels procédés, composés et compositions peuvent être utiles, par exemple, pour traiter, prévenir, retarder ou améliorer une maladie chez un individu par réduction ciblée d'un gène d'intérêt dans la cellule non native exprimant de façon ectopique des récepteurs de surface cellulaire.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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