Complement component C5 iRNA compositions and its application method

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专利权人:

ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.;阿爾尼拉姆醫藥品有限公司;阿尔尼拉姆医药品有限公司;ALNYLAM PHARMACEUTICALS; INC.

发明人:

K．菲茨杰拉德,J．巴特勒,B．贝腾考特,B．貝騰考特,A．博罗多夫斯基,A．博羅多夫斯基,S．库奇曼奇,S．庫奇曼奇,K．查里斯,M．玛诺哈兰,M．瑪諾哈蘭,M．迈尔,M．邁爾,K．G．雷杰夫,D．福斯特,K.菲茨杰拉德,J.巴特勒,B.贝腾考特,B.貝騰考特,A.博罗多夫斯基,A.博羅多夫斯基,S.库奇曼奇,S.庫奇曼奇,K.查里斯,M.玛诺哈兰,M.瑪諾哈蘭,M.迈尔,M.邁爾,K.G.雷杰夫,D.福斯特

申请号：

MOJ002035

公开号：

MOJ002035A

申请日:

2016.02.04

申请国别(地区):

MO

年份:

2016

代理人:

摘要：

The present invention relates to iRNA such as double stranded RNAs (dsRNA), the composition of targeting complement component C5 genes and the methods for inhibiting using such iRNA (such as dsRNA), composition the expression of C5 and treating the subject with a kind of associated diseases of complement component C5 (for example, paraoxysmal nocturnal hemoglobinuria).本發明涉及iRNA例如雙鏈核糖核酸(dsRNA)、靶向補體組分C5基因的組合物以及使用此種iRNA(例如dsRNA)、組合物來抑制C5的表達並且治療患有一種補體組分C5相關聯的疾病(例如，陣發性睡眠性血紅蛋白尿症)的受試者的方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/