治療SERPINC1相關疾患之方法及組成物

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专利权人:

ALNYLAM PHARMACEUTICALS; INC.

发明人:

AKINC, AKIN,阿奇尼　阿奇,SORENSEN, BENNY,索瑞恩　贝尼,索瑞恩　貝尼,GARG, PUSHKAL,卡尔　包斯卡尔,卡爾　包斯卡爾,ROBBIE, GABRIEL,罗毕　卡瑞尔,羅畢　卡瑞爾,阿奇尼 阿奇,索瑞恩 贝尼,索瑞恩 貝尼,卡尔 包斯卡尔,卡爾 包斯卡爾,罗毕 卡瑞尔,羅畢 卡瑞爾

申请号：

TW105140410

公开号：

TW201726148A

申请日:

2016.12.07

申请国别(地区):

TW

年份:

2017

代理人:

摘要：

The invention relates to iRNA, e.g., double stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the Serpinc1 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of Serpinc1 and to treat subjects having a Serpinc1-associated disease, e.g., a bleeding disorder, such as a hemophilia.本發明係關於iRNA如雙股核糖核酸(dsRNA)、以Serpinc1基因為靶向之組成物、及使用該iRNA如dsRNA以及組成物來抑制Serpinc1之表現並治療罹患如出血性疾患如血友病之Serpinc1相關疾病之對象的方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/