一种用于血友病A的双切供体及其药物组合
- 专利权人:
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
- 发明人:
- 程涛,张健萍,程新新,赵梅,李国华,许静,张凤,张孝兵
- 申请号：
- CN201910863564.0
- 公开号：
- CN110628816A
- 申请日:
- 2019.12.09
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供一种用于血友病A的双切供体,将BDDF8定位于肝细胞中高度表达的Alb位点,同源臂两侧还设有可被Cas9‑sgAlb识别的sgAlb‑PAM序列,高压尾静脉注射新型双切HDR供体质粒编码Cas9、sgAlb和pDonor的质粒后,1‑2%的肝细胞在Alb位点精确整合了BDDF8。此外,联合使用免疫抑制剂使BDDF8在80%以上的小鼠中终生稳定表达。可以认为血友病A在大多数小鼠中得到了彻底治愈。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
