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一种治疗A型血友病的基因编辑系统及其应用
- 专利权人:
- 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
- 发明人:
- 程涛,张健萍,赵梅,殷梦迪,李斯昂,赵娟娟,许静,杨智学,张凤,张孝兵
- 申请号：
- CN202110262182.X
- 公开号：
- CN113025659B
- 申请日:
- 2021.03.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种治疗A型血友病的基因编辑系统及其应用，所述基因编辑系统包括CRISPR‑SaCas9基因编辑载体和F8供体载体；所述CRISPR‑SaCas9基因编辑载体包括串联的SaCas9编码基因和sgRNA，所述sgRNA的靶基因为Alb基因内含子；所述F8供体载体包括截短型F8基因。本发明利用腺相关病毒将SaCas9、sgRNA和BDDF8导入肝细胞，BDDF8通过NHEJ途径定点插入到Alb内含子位点，剪接形成Alb和BDDF8的融合转录本，自断裂多肽促使形成Alb和BDDF8蛋白两种蛋白，F8在小鼠中稳定表达一年，所述基因编辑系统无毒副作用，是潜在的A型血友病治疗药物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
