GASMI, Mehdi,CRYSTAL, Ronald G.,PAGOVICH, Odelya E.
申请号：
USUS2017/043999
公开号：
WO2018/022783A1
申请日:
2017.07.26
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
A vector comprising a promoter operably linked to a nucleic acid sequence encoding human aldehyde dehydrogenase, as well as a composition comprising the vector and method of using the vector to treat aldehyde dehydrogenase deficiency, or to prevent or treat a disease characterized by aldehyde dehydrogenase deficiency.L'invention concerne un vecteur comprenant un promoteur lié de manière fonctionnelle à une séquence d'acide nucléique codant pour l'aldéhyde déshydrogénase humaine, ainsi qu'une composition comprenant le vecteur et un procédé d'utilisation du vecteur pour traiter un déficit en aldéhyde déshydrogénase, ou pour prévenir ou traiter une maladie caractérisée par un déficit en aldéhyde déshydrogénase.
