AUPEPIN DE LAMOTHE-DREUZY, Edouard,CHANG, KaiHsin,SANCHEZ, Minerva Elaine,HEATH, Jack
申请号：
USUS2019/021244
公开号：
WO2019/173654A2
申请日:
2019.03.07
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Genome editing systems, guide RNAs, and CRISPR-mediated methods are provided for altering portions of the HBG1 and HBG2 loci in cells and increasing expression of fetal hemoglobin.L'invention concerne des systèmes d'édition génomique, des ARN guides et des procédés à médiation par CRISPR pour modifier des parties des locus HBG1 et HBG2 dans des cellules et augmenter l'expression de l'hémoglobine foetale.
