GORI, Jennifer Leah,AUPEPIN DE LAMOTHE-DREUZY, Edouard,HEATH, Jack,ZURIS, John Anthony,CHANG, KaiHsin
申请号：
USUS2019/022374
公开号：
WO2019/178426A1
申请日:
2019.03.14
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Genome editing systems, guide RNAs, and CRISPR-mediated methods are provided for altering portions of the HBG1 and HBG2 loci, portions of the erythroid specific enhancer of the BCL11A gene, or a combination thereof, in cells and increasing expression of fetal hemoglobin.L'invention concerne des systèmes d'édition de génome, des ARN guides et des méthodes à médiation par CRISPR pour modifier des parties des loci des gènes HBG1 et HBG2, des parties de la séquence activatrice spécifique de l'érythroïde du gène BCL11A, ou une combinaison de celles-ci, dans des cellules et pour augmenter l'expression de l'hémoglobine fœtale.
