Криг, Артур М.,Субраманиан, Ромеш,МакСвиджен, Джеймс,Ли, Джинни Т.
申请号：
EA201492121
公开号：
EA201492121A1
申请日:
2013.05.16
申请国别(地区):
EA
年份:
2015
代理人:
摘要：
Aspects of the present invention relate to single-stranded oligonucleotides for activating or enhancing hemoglobin gene expression (HBB, HBD, HBE1, HBG1 or HBG2). Additional aspects relate to compositions and kits containing single-stranded oligonucleotides for activating or enhancing the expression of hemoglobin genes. Methods have also been proposed for modulating the expression of hemoglobin genes using single-stranded oligonucleotides. Additional aspects of the present invention relate to methods for selecting a candidate oligonucleotide for activating or enhancing the expression of hemoglobin genes.Аспекты настоящего изобретения относятся к одноцепочечным олигонуклеотидам для активации или усиления экспрессии генов гемоглобина (НВВ, HBD, HBE1, HBG1 или HBG2). Дополнительные аспекты относятся к композициям и наборам, содержащим одноцепочечные олигонуклеотиды для активации или усиления экспрессии генов гемоглобина. Также предложены способы модулирования экспрессии генов гемоглобина с использованием одноцепочечных олигонуклеотидов. Дополнительные аспекты настоящего изобретения относятся к способам отбора олигонуклеотида-кандидата для активации или усиления экспрессии генов гемоглобина.
