THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY
发明人:
Stanley N. COHEN,Ning DENG,Yanan FENG,Tzu- Hao CHENG,Yun- Yun WU,Wen- Chieh HSIEH
申请号：
MX2017015302
公开号：
MX2017015302A
申请日:
2016.05.18
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
Aspects of the invention include methods of reducing the deleterious activity of a mutant extended nucleotide repeat (NR) containing target gene in a cell by contacting the cell with an effective amount of a nucleoside agent, as well as compositions used in such methods. The deleterious activity (e.g., toxicity and/or dis-functionality of products encoded thereby) of a mutant extended NR containing target gene may be reduced in a variety of different ways, e.g., by reducing (and in some instances differentially, including selectively, reducing) the production or activity of toxic expression products (e.g., RNA or protein) encoded by the target gene. Kits and compositions for practicing the subject methods are also provided.Los aspectos de la invención incluyen métodos para la reducción de la actividad perjudicial de un gen objetivo que contiene una repetición de nucleótidos (NR, por sus siglas en inglés) extendida mutante en una célula mediante el contacto de la célula con una cantidad eficaz de un agente nucleósido, así como también composiciones utilizadas en dichos métodos； la actividad perjudicial (por ejemplo, toxicidad y/o disfuncionalidad de los productos codificados por este) de un gen objetivo que contiene NR extendida mutante puede verse reducida en una variedad de diferentes formas, por ejemplo, mediante la reducción (y en algunos casos reducción diferencial, que incluye selectiva) la producción o actividad de los productos de expresión tóxica (por ejemplo, ARN o proteína) codificados por el gen objetivo； se proporcionan también kits y composiciones para poner en práctica los métodos objeto.
