The present invention provides a method for treating a condition caused by a cell having a DNA sequence different from the DNA of a healthy human cell. The method utilizes targeting of sequence differences, resulting in cleavage of the DNA that does not occur in the healthy genome, thereby killing or inactivating cells containing the target DNA. A preferred system that results in such DNA damage is the CRISPR system, in which the CAS cleaves DNA adjacent to the sequence recognized by CRISPR. Also disclosed are methods and computer systems for designing and / or producing targeting nucleic acids.健常なヒト細胞のDNAとは異なるDNA配列を有する細胞によって生じる病態の処置方法を提供する。本方法は、配列の相違のターゲティングを利用し、健常なゲノムには生じないDNAの切断をもたらし、これによって、標的DNAを含む細胞を、死滅または不活化させる。このようなDNA損傷をもたらす好ましいシステムは、CRISPRシステムであり、CASがCRISPRによって認識される配列に隣接するDNAを切断する。また、標的指向性核酸を設計および/または産生する方法およびコンピュータシステムを開示する。
