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Functionally modified oligonucleotide and its subunits
专利权人:
セラピューティクス,;インコーポレイテッド;サレプタ;サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
发明人:
ハンソン, グンナール ジェイ.,ウェラー, ドワイト ディー.,カイ, バオ ジョン,チョウ, ミン,ハンソン, グンナール ジェイ.,ウェラー, ドワイト ディー.,カイ, バオ ジョン,チョウ, ミン
申请号:
JP2014542470
公开号:
JP2015500204A
申请日:
2012.11.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要:
Functionally modified oligonucleotide analogs comprising modified intersubunit linkages and / or modified 3 'and / or 5' end groups are provided. The disclosed compounds are useful in the treatment of diseases, where inhibition of protein expression or modulation of aberrant mRNA splice products results in beneficial therapeutic effects. In one embodiment, a compound comprising a backbone comprising a sequence of morpholino ring structures connected by an intersubunit linkage connecting the 3 ′ end of a morpholino ring structure to the 5 ′ end of an adjacent morpholino ring structure, each Described herein are compounds in which the morpholino ring structure is attached to a base-pairing moiety and the compound can bind to a target nucleic acid in a sequence specific manner.修飾サブユニット間連結ならびに/または修飾3’および/もしくは5’エンド基を含む、機能的に修飾されたオリゴヌクレオチド類似体が提供される。開示される化合物は、疾患の処置に有用であり、タンパク質発現の阻害または異常なmRNAスプライス産物の調整が、有益な治療効果をもたらす。一実施形態において、あるモルホリノ環構造の3’エンドを、隣接するモルホリノ環構造の5’エンドにつなぐサブユニット間連結によってつながれたモルホリノ環構造の配列を含む主鎖を含む化合物であって、それぞれのモルホリノ環構造が、塩基対合部分に対して結合しており、化合物が、標的核酸に対して、配列特異的な方法で結合することができる、化合物が、本明細書において記載される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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