PROBLEM TO BE SOLVED: To provide functionally modified oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3' and/or 5'-end groups.SOLUTION: The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects. In one embodiment, described herein are compounds comprising a backbone, the backbone comprising a sequence of morpholino ring structures joined by intersubunit linkages, the intersubunit linkages joining a 3'-end of one morpholino ring structure to a 5'-end of an adjacent morpholino ring structure, where each morpholino ring structure is bound to a base-pairing moiety, such that the compound can bind in a sequence-specific manner to a target nucleic acid.SELECTED DRAWING: None【課題】修飾サブユニット間連結ならびに／または修飾３’および／もしくは５’エンド基を含む、機能的に修飾されたオリゴヌクレオチド類似体を提供すること。【解決手段】開示される化合物は、疾患の処置に有用であり、タンパク質発現の阻害または異常なｍＲＮＡスプライス産物の調整が、有益な治療効果をもたらす。一実施形態において、あるモルホリノ環構造の３’エンドを、隣接するモルホリノ環構造の５’エンドにつなぐサブユニット間連結によってつながれたモルホリノ環構造の配列を含む主鎖を含む化合物であって、それぞれのモルホリノ環構造が、塩基対合部分に対して結合しており、化合物が、標的核酸に対して、配列特異的な方法で結合することができる、化合物が、本明細書において記載される。【選択図】なし
