Factor IX variants with clotting activity and / or increased factor IX clotting activity in the absence of cofactors and their use to treat bleeding disorders

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专利权人:

デーエルカー－ブルートシュペンデディーンスト・バーデン－ヴェルテンブルク－ヘッセン・ゲーゲーエムベーハー;デーエルカー-ブルートシュペンデディーンスト・バーデン-ヴェルテンブルク-ヘッセン・ゲーゲーエムベーハー

发明人:

シュットルンプ，ヨルク,クアド－リッシー，パトリシア,ミラノフ，ペーター,ザイフリート，エアハルト,シュットルンプ,ヨルク,クアド-リッシー,パトリシア,ミラノフ,ペーター,ザイフリート,エアハルト

申请号：

JP2016537997

公开号：

JP2017500027A

申请日:

2014.12.03

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

The present invention relates to a variant of factor IX (F.IX) or activated factor IX (F.IXa), wherein the variant has clotting activity in the absence of cofactors And The present invention further relates to a variant of factor IX (F.IX) or activated factor IX (F.IXa), wherein the variant has increased F. It has IX coagulation activity. The present invention further provides bleeding disorders, particularly hemophilia A and / or hemophilia B, or F. It relates to the use of these variants for the treatment and / or prevention of hemophilia caused by or associated with inhibitory antibodies against VIII. The invention also relates to further variants of Factor IX (F.IX) that have the desired properties and can therefore be tailored for each particular therapeutic application.本発明は、第ＩＸ因子（Ｆ．ＩＸ）又は活性化第ＩＸ因子（Ｆ．ＩＸａ）の変異体に関し、ここで、該変異体は、補因子の非存在下で凝固活性を有することを特徴とする。本発明はさらに、第ＩＸ因子（Ｆ．ＩＸ）又は活性化第ＩＸ因子（Ｆ．ＩＸａ）の変異体に関し、ここで、該変異体は、野生型と比較して増加したＦ．ＩＸ凝固活性を有することを特徴とする。本発明はさらに、出血性疾患、特に血友病Ａ及び／若しくは血友病Ｂ、又はＦ．ＶＩＩＩに対する阻害性抗体によって引き起こされたか若しくはこれに合併した血友病の治療及び／又は予防のためのこれらの変異体の使用に関する。本発明はまた、所望の特性を有し、したがって、それぞれの特定の治療適用のためにテーラーメードできる、第ＩＸ因子（Ｆ．ＩＸ）のさらなる変異体にも関する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/