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Dominant allele expression inhibitor
专利权人:
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター
发明人:
北條 浩彦,高橋 理貴
申请号:
JP2012520499
公开号:
JPWO2011158924A1
申请日:
2011.06.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2013
代理人:
摘要:
Developed an RNAi molecule that allows the expression of a wild-type or desired allele, and selectively and effectively suppresses the expression of a specific dominant allele. An object is to provide an allele expression inhibitor. Using the dominant point mutation of the target dominant allele as a reference point, set the base length from the reference point to the 5 ′ end to be a predetermined length, and target the target at a predetermined position downstream from the reference point. Disclosed is a dominant allele expression inhibitor comprising an RNAi molecule having a structure in which one mismatch base different from the gene sequence is introduced.野生型又は所望のアレルの発現を許容し、特定の優性アレルの発現のみを選択的かつ効果的に抑制することのできるRNAi分子を開発し、その設計ガイドライン及び当該RNAi分子を有効成分として含む優性アレル発現抑制剤の提供を目的とする。標的とする優性アレルの優性点突然変異を基準点として、該基準点から5’末端までの塩基長を所定の長さとなるように設定し、かつ該基準点から下流側の所定の位置に標的遺伝子の配列とは異なるミスマッチ塩基を一つ導入した構造を有するRNAi分子を含む優性アレル発現抑制剤を提供する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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