BANG, Sookhee,SONG, Jeong, Kuen,SHIN, Seung-Wook,LEE, Kwan, Hee,LEE, Ho, June
申请号:
USUS2020/014338
公开号:
WO2020/150725A1
申请日:
2020.01.21
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present application discloses a method for treating a protein deficiency in the central nervous system of a subject in need thereof, comprising systemically administering to the subject a therapeutically effective dose of a fusion polypeptide comprising the first protein, wherein the fusion polypeptide comprises: (a) the first protein; (b) a second protein that provides extended circulation-lifetime in vivo and (c) blood brain barrier crossing facilitating peptide; wherein the fusion polypeptide crosses the blood brain barrier (BBB).La présente invention concerne une méthode de traitement d'une déficience en protéine dans le système nerveux central d'un sujet ayant besoin d'un tel traitement, consistant à administrer systématiquement au sujet une dose thérapeutiquement efficace d'un polypeptide de fusion comprenant la première protéine, le polypeptide de fusion comprenant : (a) la première protéine ; (b) une seconde protéine qui procure une durée de vie en circulation prolongée in vivo et (c) un peptide facilitant la traversée de la barrière hémato-encéphalique ; le polypeptide de fusion traversant la barrière hémato-encéphalique (BBB).