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VIRION VIRAL ADÉNO-ASSOCIÉ POUR SON UTILISATION DANS LE TRAITEMENT DE L'ÉPILEPSIE
专利权人:
JICHI MEDICAL UNIVERSITY;学校法人自治医科大学;GENE THERAPY RESEARCH INSTITUTION CO., LTD.;株式会社遺伝子治療研究所
发明人:
MURAMATSU Shin-ichi,村松慎一,OGURO Keiji,小黒恵司,SHIMAZAKI Kuniko,島崎久仁子
申请号:
JPJP2017/001048
公开号:
WO2017/122789A1
申请日:
2017.01.13
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided is a novel gene therapy means for neurological diseases including epilepsy. The present invention provides: a recombinant adeno-associated virus vector for use in the treatment of neurological diseases including epilepsy, which contains a polynucleotide encoding a protein capable of improving the excitation-inhibiting function of an inhibitory synapse in vivo, preferably neuroligin-2 protein; a pharmaceutical composition containing the recombinant vector; and others. The present invention also provides a method for treating a disease such as epilepsy using the recombinant vector.L'invention concerne un nouveau moyen de thérapie génique pour traiter les maladies neurologiques, dont l'épilepsie. La présente invention concerne : un vecteur viral adéno-associé recombiné, destiné à être utilisé dans le traitement des maladies neurologiques, dont l'épilepsie, qui contient un polynucléotide codant pour une protéine capable d'améliorer la fonction inhibitrice d'excitation d'une synapse inhibitrice in vivo, de préférence pour une protéine de neuroligine-2 ; une composition pharmaceutique le contenant ; et autres. Une méthode de traitement d'une maladie telle que l'épilepsie au moyen du vecteur recombiné selon l'invention est en outre décrite.てんかん等の神経性疾患に対する新規な遺伝子治療手段を提供する。本発明は、生体における抑制性シナプスの興奮抑制機能を向上させるタンパク質、好ましくはニューロリギン2タンパク質をコードするポリヌクレオチドを含む、てんかん等の神経性疾患の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター、これを含む医薬組成物などが提供する。また、この組換えベクターを持ちいたてんかん等の疾患治療方法も提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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