THE J. DAVID GLADSTONE INSTITUTES;THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA
发明人:
SCHAFFER, David V.,SRIVASTAVA, Deepak,OJALA, David Stephen,YU, Pengzhi
申请号：
USUS2018/034456
公开号：
WO2018/222503A1
申请日:
2018.05.24
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present disclosure provides recombinant adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the recombinant AAV (rAAV) virions exhibit greater infectivity of a cardiac cell compared to wild-type AAV, and where the rAAV virions comprise a heterologous nucleic acid. The present disclosure provides methods of delivering a gene product to a cardiac cell in an individual. The present disclosure provides methods of generating an induced cardiomyocyte-like cell. The present disclosure provides methods of editing the genome of a cardiac cell.La présente invention concerne des virions de virus adéno-associé (AAV) recombinant à protéine de capside modifiée, les virions d'AAV recombinant (rAAV) présentant une plus grande infectiosité des cellules cardiaques comparativement à l'AAV de type sauvage, et les virions rAAV comprenant un acide nucléique hétérologue. La présente invention concerne des méthodes d'administration d'un produit génique à la cellule cardiaque chez un individu. La présente invention concerne des méthodes de production de cellules induites de type cardiomyocytes. La présente invention concerne des méthodes de modification du génome de la cellule cardiaque.
