NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION TOKYO MEDICAL AND DENTAL UNIVERSITY;国立大学法人東京医科歯科大学
发明人:
YOKOTA Takanori,横田隆徳,NAGATA Tetsuya,永田哲也
申请号:
JPJP2017/034561
公开号:
WO2018/056442A1
申请日:
2017.09.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention provides a composition and a method for efficiently delivering a nucleic acid agent to the central nervous system and/or the retina and bringing about antisense effects. Provided is a composition for reducing the expression level of a target transcription product in the central nervous system and/or retina of a subject, the composition including a nucleic acid complex that includes a first nucleic acid strand and a second nucleic acid strand, wherein: the first nucleic acid strand includes a base sequence capable of hybridizing with at least part of the target transcription product and has an antisense effect on the target transcription product; the second nucleic acid strand includes a base sequence complementary to the first nucleic acid strand and is bonded to tocopherol, cholesterol, or an analog thereof; and the first nucleic acid strand is annealed to the second nucleic acid strand.La présente invention concerne une composition et un procédé permettant d'administrer efficacement un agent d'acide nucléique au système nerveux central et/ou à la rétine et de produire des effets anti-sens. L'invention concerne une composition permettant de réduire le taux d'expression d'un produit de transcription cible dans le système nerveux central et/ou la rétine d'un sujet, la composition comprenant un complexe d'acide nucléique comportant un premier brin d'acide nucléique et un second brin d'acide nucléique : le premier brin d'acide nucléique comprenant une séquence de base capable de s'hybrider avec au moins une partie du produit de transcription cible et ayant un effet antisens sur le produit de transcription cible ; le second brin d'acide nucléique comprenant une séquence de base complémentaire du premier brin d'acide nucléique et liée au tocophérol, au cholestérol ou à un analogue correspondant ; et le premier brin d'acide nucléique étant apparié au second brin d'acide nucléique.核酸剤を中枢神経系および/または網膜へ効率的に送達し、アンチセンス効果をもたらす組成物および方法を提供する。 第1核酸鎖と第2核酸鎖とを含む核