RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN’S HOSPITAL
发明人:
申请号：
ARP180100629
公开号：
AR111292A1
申请日:
2018.03.19
申请国别(地区):
AR
年份:
2019
代理人:
摘要：
This technique provides gene therapy vectors, such as adenovirus vector (AAV), for expressing micronutrient genes of human and for using these vectors for micronutrient expression in skeletal muscles including D muscles. To protect muscle fibers from injury, enhance muscle strength, reduce and/or prevent fibrosis of muscle atrophy objects.La presente proporciona vectores de tratamiento génico, tales como vectores del virus adenoasociado (AAV), que expresan un gen de microdistrofina humana miniaturizado y un método para usar estos vectores en la expresión de microdistrofina en músculos esqueléticos, que incluyen el músculo de diafragma y cardiaco, y para proteger las fibras musculares de lesiones, aumentar la fuerza muscular y reducir y/o prevenir la fibrosis en sujetos que tienen distrofia muscular.
