Compositions and systems are useful in the treatment of Hemophilia.The compositions include recombinant adeno-associated virus (rAAV) with an Enhancer and transthyretin Promoter that drives expression of a Human factor VIII.Claim 1: a recombinant adeno-associated virus (rAAV) useful as a Therapeutic agent for Liver for Hemophilia AWhere the rAAV and AAV capsid consists of a Vector in a Genome packaging.Where the Vector Genome comprises: (a) a sequence of terminal inverted repeat (ITR) 5 AAV (b) an Enhancer of transthyretin (enttr) (c) a promoter of transthyretin (TTR) (d) a sEcuencia encoder that encodes a Human factor VIII has coagulation function (e) a 3 AAV ITR.Se proporcionan composiciones y regímenes útiles en el tratamiento de la hemofilia A. Las composiciones incluyen virus adenoasociado recombinante (rAAV) con un potenciador de transtiretina y promotor que conduce la expresión de un Factor VIII humano. Reivindicación 1: Un virus adenoasociado recombinante (rAAV) útil como un agente terapéutico dirigido al hígado para la hemofilia A, donde dicho rAAV comprende una cápside de AAV y un genoma de vector allí empaquetado, donde dicho genoma de vector comprende: (a) una secuencia de repetición terminal invertida (ITR) 5’ AAV (b) un potenciador de transtiretina (enTTR) (c) un promotor de transtiretina (TTR) (d) una secuencia codificadora que codifica un Factor VIII humano que tiene función de coagulación (e) una ITR de 3’ AAV.
