BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.;UNIVERSITY COLLEGE LONDON
发明人:
COLOSI, PETER CAMERON,TUDDENHAM, EDWARD,NATHWANI, AMIT,MCINTOSH, JENNY
申请号：
PE2016000353
公开号：
PE20160769A1
申请日:
2014.09.10
申请国别(地区):
PE
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention aims at adenosine (AAV) - related virus VIII (FVII) enhancing vectors, including AAV VIII vectors producing eight (VIII) functional polypeptides, AAV VIII vectors with high expression activity, and compounds containing effective drugs for treating hemophilia.La presente invencion se refiere a vectores mejorados del Factor VIII (FVIII) del virus asociado a adenovirus (AAV), que incluyen vectores del FVIII del AAV que producen un polipeptido del Factor VIII funcional y vectores del FVIII del AAV con alta actividad de expresion, y composiciones que los contienen utiles para tratar la hemofilia A
