O'RIORDAN, Catherine R.,PALERMO, Adam,RICHARDS, Brenda,STANEK, Lisa M.
申请号：
CO2020003187
公开号：
CO2020003187A2
申请日:
2020.03.18
申请国别(地区):
CO
年份:
2020
代理人:
摘要：
This report provides RNAi molecules for the treatment of Huntington's disease. In this report, more expression bands and vectors are also provided (for example:RAAV, adenosine, deceleration, HSV,Cellular virus particles and drug components containing RNAi This report also provides other methods and toolkits related to the use of RNAi (for example, RNAi).Treat Huntington.En la presente memoria se proporcionan moléculas de RNAi para tratar la enfermedad de Huntington. En la presente memoria se proporcionan adicionalmente casetes de expresión, vectores (p.ej., vectores rAAV, adenovirales recombinantes, lentivirales recombinantes, y de HSV recombinantes), células, partículas virales, y composiciones farmacéuticas que contienen el RNAi. En la presente memoria se proporcionan también adicionalmente métodos y kits relacionados con el uso del RNAi, p.ej., para tratar la enfermedad de Huntington.
