RUIZ, Juan;CONCINO, Michael, F.;ALDERUCCI, Scott; INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES;STRACK-LOGUE, Bettina;PAN, Luying;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC.;SELLOS-MOURA, Marcia;MARTINI, Paolo
发明人:
RUIZ, Juan,SELLOS-MOURA, Marcia,CONCINO, Michael, F.,PAN, Luying,MARTINI, Paolo,STRACK-LOGUE, Bettina,ALDERUCCI, Scott
申请号：
USUS2011/044577
公开号：
WO2012/012461A3
申请日:
2011.07.19
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
Described herein are isolated nucleic acid molecules comprising nucleotide sequence encoding mannose receptor, C type 1 (MRCl) wherein the 5' region of the nucleotide sequence encoding MRCl is codon optimized； cells comprising such nucleic acid molecules； and methods of detecting antibody production, e.g., neutralizing antibody production, in a subject being treated for Gaucher disease using such cells.L'invention concerne des molécules d'acide nucléique isolées comprenant une séquence nucléotidique codant un récepteur de mannose de type C 1 (MRC1), dans lesquelles la région 5' de la séquence nucléotidique codant MRC1 est optimisée pour le codon, des cellules comprenant ces molécules d'acide nucléique, et des procédés de détection de la production d'anticorps, par exemple la production d'anticorps neutralisants, chez un sujet qui est traité pour la maladie de Gaucher au moyen de ces cellules.
