THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK
发明人:
WU, Wen-Hsuan,TSAI, Yi-Ting,TSANG, Stephen, H.
申请号：
USUS2019/023881
公开号：
WO2019/183630A3
申请日:
2019.03.25
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure provides methods for treating autosomal dominant diseases in a subject. In some aspects, the methods involve the use of a gene editing enzyme with a pair of unique guide RNA sequences that targets both mutant and wildtype forms of autosomal dominant disease-related gene for destruction in cells, and then supplying the cells with wildtype autosomal dominant disease-related gene cDNA which is codon modified to evade recognition by the guide RNAs. These methods are broadly applicable to any autosomal dominant disease.La présente invention concerne des méthodes de traitement de maladies autosomiques dominantes chez un sujet. Selon certains aspects, ces méthodes impliquent l'utilisation d'une enzyme d'édition de gènes avec une paire de séquences d'ARN de guidage uniques, qui cible les deux formes, mutante et sauvage, du gène associé à une maladie autosomique dominante, à des fins de destruction dans les cellules, puis l'acheminement jusqu'aux cellules de l'ADNc du gène de type sauvage associé à la maladie autosomique dominante, dont un codon est modifié pour éviter la reconnaissance par les ARN de guidage. Ces procédés sont largement applicables à toute maladie autosomique dominante quelle qu'elle soit.
