CELL END GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO, S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000849
公开号：
WO2020/130873A1
申请日:
2019.11.25
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention refers to genetic engineering, can be used in biotechnology, medicine, agriculture for creating gene therapy drugs. A gene therapy DNA vector based on gene therapy DNA vector VTvaf17 carrying a therapeutic gene selected from the group of IFNB1, IFNA14, IFNA2, IL12A, IL12B genes to increase the expression level of the gene in humans and animals. The gene therapy DNA vector VTvaf17 IFNB1, or VTvaf17-IFNA14, or VTvaf17-IFNA2, or VTvaf17-IL12A, or VTvaf17-IL12B has a nucleotide sequence SEQ ID No. 1-5, respectively. The vector due to the limited size efficiently penetrates into cells and express the gene, does not contain nucleotide sequences of viral origin, antibiotic resistance genes, providing its safe use for genetic therapy in humans and animals. A method of production of the vector, a method of use of the vector, a Escherichia coli strain SCSI 10- AF carrying the vector, a method of industrial production of the vector are proposed.La présente invention se rapporte à l'ingénierie génétique et peut être utilisée en biotechnologie, en médecine et en agriculture pour la création de médicaments de thérapie génique. Un vecteur d'ADN de thérapie génique à base de de vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17 portant un gène thérapeutique choisi dans le groupe constitué par les gènes IFNB1, IFNA14, IFNA2, IL12A et IL12B pour augmenter le niveau d'expression du gène chez des êtres humains et des animaux. Le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17- IFNB1, ou VTvaf17-IFNA14, ou VTvaf17-IFNA2, ou VTvaf17-IL12A, ou VTvaf17-IL12B possède une séquence nucléotidique SEQ ID No. 1-5, respectivement. Le vecteur, du fait d'une taille limitée, pénètre efficacement dans les cellules et exprime le gène, ne contient pas de séquences nucléotidiques d'origine virale, ni de gènes de résistance aux antibiotiques, ce qui rend son usage sûr pour la thérapie génique chez des êtres humains et des animaux. L'invention concerne un procédé de production du vecteur, un procédé d'util
