The instant invention provides for novel cationic lipids that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol and PEG-lipids to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. It is an object of the instant invention to provide a cationic lipid scaffold that demonstrates enhanced efficacy along with lower liver toxicity as a result of lower lipid levels in the liver. The present invention employs low molecular weight cationic lipids with one short lipid chain to enhance the efficiency and tolerability of in vivo delivery of siRNA.本発明は、オリゴヌクレオチドを有する脂質ナノ粒子を形成するためのコレステロールおよびPEG-脂質などの他の脂質成分と組み合わせて使用され得る新規なカチオン性脂質を提供する。本発明の目的は、肝臓内低脂質レベルの結果、向上した有効性とともに低肝臓毒性を示すカチオン性脂質骨格を提供することである。本発明では、siRNAのインビボ送達の効率および耐容性を向上させるために、1つの短い脂質鎖を有する低分子量カチオン性脂質を使用する。【選択図】図1
