BAWIEC JOHN A. III,바윅, 존, 에이., III,DENG ZHENGWU J.,덩, 정우, 제이.
申请号：
KR1020137008015
公开号：
KR1020130114115A
申请日:
2011.09.28
申请国别(地区):
KR
年份:
2013
代理人:
摘要：
The instant invention provides for novel cationic lipids that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol and PEG-lipids to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. It is an object of the instant invention to provide a cationic lipid scaffold that demonstrates enhanced efficacy along with lower liver toxicity as a result of lower lipid levels in the liver. The present invention employs low molecular weight cationic lipids with one short lipid chain to enhance the efficiency and tolerability of in vivo delivery of siRNA.본 발명은 올리고뉴클레오티드를 가진 지질 나노입자를 형성하기 위해 콜레스테롤 및 PEG-지질과 같은 다른 지질 성분과 조합하여 사용될 수 있는 신규의 양이온성 지질을 제공한다. 본 발명의 목적은 간에서 낮은 지질 수준의 결과로서 낮은 간 독성과 함께 향상된 효능을 나타내는 양이온성 지질 스캐폴드를 제공하는 것이다. 본 발명은 하나의 지질 단쇄를 가진 저분자량 양이온성 지질을 이용하여 siRNA의 생체내 전달의 효율 및 허용성을 증진시킨다.
