Provided are cationic lipids that can be used in combination with other lipid components, such as cholesterol and PEG-lipids, to form lipid nanoparticles with oligonucleotides,in particular siRNA. Such cationic lipids have low molecular weight and compriseg at least one short lipid chain to enhance the efficiency and tolerability of in vivo delivery of siRNA. The cationic lipid scaffold which they fom has enhanced efficacy along with lower liver toxicity as a result of lower lipid levels in the liver.本発明は、オリゴヌクレオチドを伴う脂質ナノ粒子を形成するために他の脂質成分、例えばコレステロールおよびＰＥＧ－脂質、と併用することができる新規カチオン性脂質を提供する。強化された効力とともに、より低い肝臓内脂質レベルの結果としてより低い肝毒性を明示するカチオン性脂質足場を提供することが、本発明の目的である。本発明は、少なくとも１本の脂質短鎖を含む低分子量カチオン性脂質を用いて、ｓｉＲＮＡのｉｎ ｖｉｖｏ送達の効率および耐容性を向上させる。【選択図】図１
