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rAAV8-CRISPR-SaCas9系统及在制备乙肝治疗药物中的应用
专利权人:
中国人民解放军疾病预防控制所
发明人:
宋宏彬,李浩,邱少富,生春雨,杨超杰,刘鸿博,王珊,贾雷立,谢靖,王立贵,李鹏,孙岩松
申请号:
CN201710688779.4
公开号:
CN107446923B
申请日:
2017.13.08
申请国别(地区):
CN
年份:
2019
代理人:
摘要:
本发明公开了一种gRNA序列,所述序列在CRISPR‑Cas9系统中能够以乙肝病毒基因组特定位点为靶序列进行DNA序列的编辑,本发明还公开了含有该gRNA序列的CRISPR‑SaCas9系统和包装了该系统的重组腺相关病毒。所述系统及包装病毒显示出在细胞内及转基因小鼠机体内强大的HBV清除能力,在连续两次高剂量注射后的第38天,实验组小鼠血清中HBsAg、HBeAg的含量相比对照组分别下降62.96±7.59%和65.18±3.08%;血清中HBV DNA的含量相比对照组下降92.82±3.67%;实验小鼠肝脏及其他脏器均未出现任何病理改变,而且也未检测到脱靶效应,显示出本发明提供的gRNA序列及相应的CRISPR‑SaCas9系统在制备乙肝治疗药物中的应用前景。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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