DEVALARAJA-NARASHIMHA, Kishor,MORTON, Lori,LUO, Yifan,HUANG, Cong,MEAGHER, Karolina,CASANOVA, Sarah
申请号：
USUS2018/019651
公开号：
WO2018/157027A1
申请日:
2018.02.26
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
Provided herein, inter alia, are non-human animals comprising nucleic acid sequences encoding a C3 protein that comprises a human sequence as well as transgenic non-human animals comprising a C3 gene that is human in whole or in part as well as methods for using the same to screen for candidate therapeutic molecules to treat complement-related nephropathies. Also provided herein are methods for improving kidney function in an individual diagnosed with or thought to have a complement-related nephropathy.La présente invention concerne entre autres des animaux non humains comprenant des séquences d'acides nucléiques codant une protéine C3 qui comprend une séquence humaine ainsi que des animaux transgéniques non humains comprenant un gène C3 qui est humain dans son ensemble ou en partie, ainsi que des procédés d'utilisation de ceux-ci dans la recherche par criblage de molécules thérapeutiques candidates visant à traiter des néphropathies liées au complément. La présente invention concerne également des procédés d'amélioration de la fonction rénale chez un individu diagnostiqué comme ayant ou supposé avoir une néphropathie liée au complément.
