COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE PARKINSON PAR ADMINISTRATION SÉLECTIVE DE MOLÉCULES D'OLIGONUCLÉOTIDES À DES TYPES SPÉCIFIQUES DE NEURONES
CARMONA OROZCO, Maria del Carmen,MONTEFELTRO, Andrés Pablo,ALVARADO, Gabriel G.,VILA BOVER, Miquel,BORTOLOZZI, Analia,ARTIGAS PÉREZ, Francesc
申请号：
EPEP2013/072410
公开号：
WO2014/064257A1
申请日:
2013.10.25
申请国别(地区):
EP
年份:
2014
代理人:
摘要：
The invention provides a conjugate comprising(i) a selectivity agent which binds specifically to one or more neurotransmitter transporters selected from the group consisting of a dopamine transporter (DAT), serotonine transporter (SERT) or a norepinephrine transporter (NET) and (ii) a nucleic acid capable of specifically binding to a target molecule which is expressed in the same cell as the neurotransmitter transporter wherein said target molecule is α-synuclein or the mRNA encoding α-synuclein. The conjugates of the present invention are useful for the delivery of the nucleic acid to a cell of interests and thus, for the treatment of diseases which require a down-regulation of the protein encoded by the target nucleic acid as well as for the delivery of imaging agents to the cells for diagnostic purposes.L'invention concerne un conjugué comprenant (i) un agent de sélectivité qui se lie spécifiquement à un ou plusieurs transporteurs de neurotransmetteurs choisis dans le groupe constitué par un transporteur de dopamine (DAT), un transporteur de sérotonine (SERT) ou un transporteur de la norépinéphrine (NET) et (ii) un acide nucléique capable de se lier spécifiquement à une molécule cible qui est exprimée dans la même cellule que le transporteur de neurotransmetteur, ladite molécule cible étant l'α-synucléine ou de l'ARNm codant pour l'α-synucléine. Les conjugués selon la présente invention sont utiles pour administrer l'acide nucléique à une cellule d'intérêt et par conséquent, pour traiter des maladies qui nécessitent une régulation à la baisse de la protéine codée par l'acide nucléique cible, ainsi que pour délivrer des agents d'imagerie auxdites cellules à des fins de diagnostics.
