Compositions and methods for the treatment of Parkinson's disease by selective delivery of oligonucleotide molecules to specific neuronal species

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专利权人:

エヌライフ、セラピューティックス、ソシエダッド、リミターダ

发明人:

マリア、デル、カルメン、カルモナ、オロスコ,アンドレス、パブロ、モンテフェルトロ,ガブリエル、ジー．アルバラド,ミケル、ビラ、ボベル,アナリア、ボルトロッシ,フランセスク、アルティガス、ペレス,ガブリエル、ジー.アルバラド

申请号：

JP2015538467

公开号：

JP2015536927A

申请日:

2013.10.25

申请国别(地区):

JP

年份:

2015

代理人:

摘要：

The present invention relates to (i) selectivity that specifically binds to one or more neurotransmitter transporters selected from the group consisting of dopamine transporter (DAT), serotonin transporter (SERT) or norepinephrine transporter (NET). A nucleic acid capable of specifically binding to a drug and (ii) a target molecule expressed in the same cell as the neurotransmitter transporter, which is an α-synuclein or an mRNA encoding α-synuclein A conjugate comprising: is provided. The conjugates of the present invention are useful for delivery of nucleic acids to cells of interest, and are therefore useful for the treatment of diseases requiring down-regulation of the protein encoded by the target nucleic acid, as well as for cells for diagnostic purposes. Useful for delivery of imaging agents.本発明は、（ｉ）ドーパミン輸送体（ＤＡＴ）、セロトニン輸送体（ＳＥＲＴ）またはノルエピネフリン輸送体（ＮＥＴ）からなる群から選択される１以上の神経伝達物質輸送体に特異的に結合する選択性薬剤と、（ｉｉ）神経伝達物質輸送体と同じ細胞で発現される標的分子であって、α－シヌクレインまたはα－シヌクレインをコードするｍＲＮＡである標的分子に、特異的に結合することができる核酸とを含んでなる、コンジュゲートを提供する。本発明のコンジュゲートは、対象とする細胞への核酸の送達に有用であり、従って、標的核酸によりコードされるタンパク質のダウンレギュレーションを必要とする疾患の治療に、ならびに診断目的での細胞への撮像剤の送達に有用である。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/