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Compositions and methods for selective delivery of oligonucleotide molecules to cell types
专利权人:
エヌライフ、セラピューティックス、ソシエダッド、リミターダ
发明人:
マリア、デル、カルメン、カルモナ、オロスコ,アンドレス、パブロ、モンテフェルトロ,ガブリエル、ジー.アルバラド,アナリア、ボルトロッシ,ラケル、レビリャ-サンチェス,ガブリエル、ジー.アルバラド,ラケル、レビリャ-サンチェス
申请号:
JP2015538468
公开号:
JP2016503394A
申请日:
2013.10.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present invention relates to (i) a nucleic acid that is complementary to a target nucleic acid sequence and whose expression suppresses or reduces the expression of the target nucleic acid, and (ii) a selective drug that can bind to a receptor with high affinity. A conjugate comprising a selective agent, wherein the receptor can be internalized by a cell in response to binding of the selective agent. The conjugates of the invention provide for the delivery of nucleic acids to the cells of interest, and thus for delivery for the treatment of diseases requiring the down-regulation of the protein encoded by the target nucleic acid, as well as for diagnostic purposes. Useful for delivery of contrast agents to cells.本発明は、(i)標的核酸配列と相補的であり、その発現が前記標的核酸の発現を抑制または低減する核酸と、(ii)受容体と高い親和性で結合することができる選択性薬剤であって、前記選択性薬剤の結合に応答して前記受容体が細胞によって内部移行され得る、選択性薬剤とを含んでなるコンジュゲートを提供する。本発明のコンジュゲートは、対象とする細胞への核酸の送達に、従って、前記標的核酸によりコードされるタンパク質のダウンレギュレーションを必要とする疾患の治療のための送達に、ならびに診断目的での前記細胞への造影剤の送達に有用である。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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