WILLIAM M PARDRIDGE,ウィリアム・エム・パードリッジ,RUBEN J BOADO,ルーベン・ジェイ・ボアド
申请号：
JP2016014716
公开号：
JP2016155805A
申请日:
2016.01.28
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for treating subjects suffering from iduronate-2-sulfatase deficiency in CNS.SOLUTION: A fusion antibody comprises (a) a fusion protein comprising the amino acid sequences of an immunoglobulin heavy chain and an iduronate-2-sulfatase, wherein the amino acid sequence of the iduronate-2-sulfatase is covalently bound to the amino acid sequence of the immunoglobulin heavy chain； and immunoglobulin light chain； or (b) a fusion protein comprising the amino acid sequences of an immunoglobulin light chain and an iduronate-2-sulfatase, wherein the amino acid sequence of the iduronate-2-sulfatase is covalently bound to the amino acid sequence of the immunoglobulin light chain； and immunoglobulin heavy chain； the fusion antibody crossing the blood brain barrier (BBB). The methods comprise systemic administration of a bifunctional fusion antibody comprising an iduronate 2-sulfatase and an antibody that crosses the BBB.SELECTED DRAWING: None【課題】ＣＮＳにおけるイズロン酸２－スルファターゼ欠乏症を患っている対象を治療するための方法および組成物の提供。【解決手段】（ａ）免疫グロブリン重鎖およびイズロン酸－２－スルファターゼのアミノ酸配列を含む融合タンパク質であって、イズロン酸－２－スルファターゼのアミノ酸配列が免疫グロブリン重鎖のアミノ酸配列と共有結合している融合タンパク質；ならびに免疫グロブリン軽鎖；または（ｂ）免疫グロブリン軽鎖およびイズロン酸－２－スルファターゼのアミノ酸配列を含む融合タンパク質であって、イズロン酸－２－スルファターゼのアミノ酸配列が免疫グロブリン軽鎖のアミノ酸配列と共有結合している融合タンパク質；ならびに免疫グロブリン重鎖；を含む融合抗体であって、血液脳関門（ＢＢＢ）を通過する、融合抗体。該方法は、ＢＢＢを通過する抗体およびイズロン酸２－スルファターゼを含む二機能性の融合抗体の全身投与を含む。【選択図】なし
