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专利权人:
UNIVERSITÄTSKLINIKUM HAMBURG-EPPENDORF
发明人:
Lucie CARRIER,Thomas ESCHENHAGEN,Thomas VOIT,Giulia MEARINI,Oliver MUELLER,Doreen STIMPEL,Julia MOUROT-FILIATRE
申请号:
MX2015014464
公开号:
MX2015014464A
申请日:
2014.04.17
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present invention relates to a gene therapy vector which is useful in the treatment or prevention of hypertrophic cardiomyopathy in a subject in need thereof. The gene therapy vector of the invention comprises a nucleic acid sequence encoding a cardiac sarcomeric protein and a cardiomyocyte-specific promoter which is operably linked to said nucleic acid sequence. The invention furthermore relates to a cell which comprises the gene therapy vector. Pharmaceutical compositions which comprise the gene therapy vector and/or a cell comprising said vector are also provided. In another aspect, the invention relates to a method for treating or preventing hypertrophic cardiomyopathy in a subject by introducing the gene therapy vector of the invention into a subject in need of treatment.La presente invención se refiere a un vector de terapia génica que es útil en el tratamiento o prevención de cardiomiopatía hipertrófica en un sujeto con tal necesidad. El vector de terapia génica de la invención comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína sarcomérica y un promotor especifico del cardiomiocito que está operablemente enlazado a tal secuencia de ácido nucleico. La invención además se refiere a una célula que comprende el vector de terapia génica. También se proporcionan composiciones farmacéuticas que comprenden el vector de terapia génica y/o una célula que comprende tal vector. En otro aspecto, la invención se refiere a un método para tratar o prevenir cardiomiopatía hipertrófica en un sujeto mediante la introducción del vector de terapia génica de la invención en un sujeto en necesidad de tratamiento.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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