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Composition and usage for reducing sarcocorpin expression and preventing and treating myodystrophy and cardiomyopathy
专利权人:
ステート;オブ;ユニバーシティ;ラトガース,ザ;ジャージー;ニュー
发明人:
バブー,ゴパル ジェイ.
申请号:
JP2019539776
公开号:
JP2020505375A
申请日:
2018.01.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
To inhibit the expression or activity of sarcoklipine (SLN) in cellsIn DMD, in a human subject having a subject, such as a Duchenne muscular dystrophy (DMD) or having a DMDAnd compositions for preventing or treating cardiomyopathy in some embodimentsRecombinant virusRecombinant virus vectorContains therapeutic effective amounts of SLN inhibitors.Methods for using these compositions, recombinant viruses and recombinant viral vectors are also described herein.These compositions, recombinant viruses and recombinant viral vectors and methods of use provide a novel therapeutic modality for DMD and associated cardiomyopathy based on the reduction of expression and / or activity of SLN.細胞におけるサルコリピン(SLN)の発現または活性を阻害するため、ならびに被験体(例えばデュシェンヌ型筋ジストロフィ(DMD)を有するまたはDMDを有する素因があるヒト患者)においてDMD、およびいくつかの実施形態ではさらに心筋症を予防または治療するための組成物、組換えウイルス、および組換えウイルスベクターは、治療有効量のSLN阻害剤を含む。これらの組成物、組換えウイルス、および組換えウイルスベクターを使用する方法も本明細書に記載される。これらの組成物、組換えウイルス、および組換えウイルスベクターならびに使用方法は、SLNの発現および/または活性の低下に基づくDMDおよび関連する心筋症の新規治療法を提供する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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