Institut Jean Paoli & Irène Calmettes;Université d'Aix-Marseille;Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM);Centre National de la Recherche Scientifique;Université de Bordeaux
Modified oligonucleotide of general formula (I): ** Formula ** in which: - Oligo represents a sequence of antisense oligonucleotides that can be oriented 3'-5 'or 5'-3', of DNA, RNA, single chain and / o comprises modified nucleotides； - X represents a divalent linking moiety selected from -O-, thio -S-, amino -NH- and methylene -CH2-； - R1 and R2 can be identical or different and represent: (i) a hydrogen atom, (ii) a halogen, in particular a fluorine atom, (iii) a hydroxyl group, (iv) an alkyl group comprising 1 to 12 carbon atoms； - M1, M2 and M3 may be identical or different and represent: - a linear or branched chain of saturated or unsaturated hydrocarbons, comprising 12 to 30 carbon atoms, which may be substituted at the terminal carbon atom by a group aliphatic or aromatic ester, in particular benzyl or naphthyl； - an acyl radical with 12 to 30 carbon atoms, or - an acylglycerol, sphingosine or ceramide group, for use as a medicine.Oligonucleótido modificado de fórmula general (I):**Fórmula** en el que: - Oligo representa una secuencia de oligonucleótidos antisentido que puede estar orientada 3'-5' o 5'-3', de ADN, ARN, monocatenario y/o comprende nucleótidos modificados； - X representa un resto enlazador divalente seleccionado de entre éter -O-, tio -S-, amino -NH- y metileno -CH2-； - R1 y R2 pueden ser idénticos o diferentes y representan: (i) un átomo de hidrógeno, (ii) un halógeno, en particular un átomo de flúor, (iii) un grupo hidroxilo, (iv) un grupo alquilo que comprende de 1 a 12 átomos de carbono； - M1, M2 y M3 pueden ser idénticos o diferentes y representan: - una cadena de hidrocarburos saturados o insaturados, lineales o ramificados, que comprende de 12 a 30 átomos de carbono, que puede estar sustituido en el átomo de carbono terminal por un grupo éster alifático o aromático, en particular bencílico o naftílico； - un radical acilo con 12 a 30 átomos de carbono, o - un grupo acilglicerol, esfingosina o ceramida, para su uso como un medicamento.
