腺相关病毒载体用于在内耳中的毛细胞和支持细胞中校正基因缺陷/表达蛋白质的用途
- 专利权人:
- 阿库斯股份有限公司
- 发明人:
- E.J.西蒙斯,M.瓦莱罗,D.伦兹,R.恩格
- 申请号：
- CN201980082439.4
- 公开号：
- CN113853437A
- 申请日:
- 2019.11.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供了包含至少两种不同的核酸载体的组合物，所述至少两种不同的载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，经历彼此串联或同源重组，从而形成编码全长靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)的重组核酸。还提供了包含单一AAV载体的组合物，所述单一AAV载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，在支持细胞靶基因的基因座处产生了编码全长靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)的核酸，并且所述灵长类动物表达靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
