乌谢尔综合征(USH2A)的基因疗法
- 专利权人:
- 马萨诸塞大学
- 发明人:
- H·康纳
- 申请号：
- CN202080044241.X
- 公开号：
- CN114402075A
- 申请日:
- 2020.04.16
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2022
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开的多个方面涉及可用于向受试者递送小基因的组合物和方法。因此，本公开部分基于分离的核酸和基因治疗载体，例如病毒(例如，rAAV)载体，其包含编码治疗性基因产物，例如蛋白或肽的一个或多个基因片段(例如，小基因)。在一些实施方案中，本公开涉及编码USH2A蛋白(例如，USH2A基因的基因产物)或其部分的基因治疗载体。在一些实施方案中，本公开所描述的组合物可用于治疗与USH2A基因中的突变相关的疾病，例如乌谢尔综合征。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
