Described herein are compositions comprising AAV vectors comprising a sequence encoding mucolipin 1, and methods of use thereof for gene therapy of Mucolipidosis IV (MLIV).L'invention concerne des compositions comprenant des vecteurs de VAA comprenant une séquence codant pour la mucolipidose 1, et des méthodes d'utilisation de celles-ci pour la thérapie génique de la mucolipidose IV (MLIV).