GENE THERAPY APPROACHES TO MUCOLIPIDOSIS IV (MLIV)

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专利权人:

THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION

发明人:

GRISHCHUK,Yulia,SLAUGENHAUPT,Susan A.

申请号：

USUS2020/057839

公开号：

WO2021/087030A1

申请日:

2020.10.29

申请国别(地区):

US

年份:

2021

代理人:

摘要：

Described herein are compositions comprising AAV vectors comprising a sequence encoding mucolipin 1, and methods of use thereof for gene therapy of Mucolipidosis IV (MLIV).L'invention concerne des compositions comprenant des vecteurs de VAA comprenant une séquence codant pour la mucolipidose 1, et des méthodes d'utilisation de celles-ci pour la thérapie génique de la mucolipidose IV (MLIV).

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/