OLIGONUCLEOTIDOS DE CONMUTACION O MODULACION DE EMPALME DE PRE-ARNM QUE COMPRENDEN RADICALES DE ANDAMIO BICICLICOS, CON CARACTERISTICAS MEJORADAS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS GENETICOS.
Judith Christina Theodora VAN DEUTEKOM,Peter Christian DE VISSER
申请号:
MX2018016253
公开号:
MX2018016253A
申请日:
2017.07.05
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要:
The current invention provides antisense splice-switching oligonucleotides with improved characteristics that enhance clinical applicability for treating, ameliorating, preventing, and/or delaying neuromuscular disorders, such as DMD.La presente invención proporciona oligonucleótidos antisentido de cambio de empalme con características mejoradas que mejoran la aplicabilidad clínica para tratar, mejorar, prevenir y/o retrasar los trastornos neuromusculares, tal como la Distrofia Muscular de Duchenne.