SINGLE STRANDED RNAi AGENT INCLUDING INTERNAL NON-NUCLEIC ACID SPACER

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专利权人:

SIRNA THERAPEUTICS INC;サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド

发明人:

GUILLAUME CHORN,コーン，ギヨーム,LIM LEE,リム，リー,AARON WILLINGHAM,ウイリンガム，アーロン,ZHAO LIHONG,チヨー，リーホン

申请号：

JP2020009687

公开号：

JP2020074788A

申请日:

2020.01.24

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

To provide a novel single stranded RNAi molecule.SOLUTION: A single stranded RNA molecule mediating RNA interference to a target RNA includes: (a) a nucleic acid part including a first nucleotide part (N1) and a second nucleotide part (N2) which are not self-complementary (herein, the nucleic acid part includes at least 8 nucleotides capable of forming a base pair with a target site of the target RNA, and the total number of nucleotides in the nucleic acid part is 8 to 26 nucleotides)； and (i) an internal spacer part (herein, the spacer part includes at least a first non-nucleotide spacer part (S1) which connects the first nucleotide part and the second nucleotide part by covalent bond).SELECTED DRAWING: Figure 9【課題】新規な一本鎖ＲＮＡｉ分子の提供。【解決手段】標的ＲＮＡに対するＲＮＡ干渉を媒介する一本鎖ＲＮＡ分子であって、前記一本鎖ＲＮＡが：（ａ）自己相補的でない第１のヌクレオチド部分（Ｎ１）と第２のヌクレオチド部分（Ｎ２）を含む核酸部分（ここで、当該核酸部分は、標的ＲＮＡの標的部位と塩基対形成し得る少なくとも８個のヌクレオチドを含むものであり、該核酸部分内のヌクレオチドの総数は８～２６ヌクレオチドである）；および、（ｉ）内部スペーサー部分（ここで、当該スペーサー部分は、第１のヌクレオチド部分と第２のヌクレオチド部分を共有結合によって連結する少なくとも第１の非ヌクレオチドスペーサー部分（Ｓ１）を含むものである）、を含む一本鎖ＲＮＡ分子。【選択図】図９

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/