Single-stranded RNA molecules comprise one or more internal, non-nucleotide spacers, covalently linked with nucleotide portions of the molecule are provided. The single-stranded RNA molecules function as guide or antisense strands that are capable of inhibiting gene expression via an RNA interference mechanism, and thus represent single-stranded RNAi agents. The single-stranded RNAi molecules can be used in methods for a variety of therapeutic, diagnostic, target validation, genomic discovery, genetic engineering, and pharmacogenomic applications.해당 분자의 뉴클레오티드 부분과 공유적으로 연결된 1개 이상의 내부의 비-뉴클레오티드 스페이서를 포함하는 단일-가닥 RNA 분자가 제공된다. 이러한 단일-가닥 RNA 분자는 RNA 간섭 메카니즘을 통해 유전자 발현을 억제할 수 있는 가이드(guide) 또는 안티센스(antisense) 가닥으로서 기능하고, 따라서 단일-가닥 RNAi 작용제를 나타낸다. 이러한 단일-가닥 RNAi 분자는 다양한 치료, 진단, 표적 확인, 게놈 발견, 유전자 조작, 및 약물유전체학 용도를 위한 방법에서 사용될 수 있다.
