SINGLE-STRANDED RNAi AGENTS CONTAINING AN INTERNAL NON-NUCLEIC ACID SPACER

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专利权人:

SIRNA THERAPEUTICS INC;サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド

发明人:

GUILLAUME CHORN,コーン，ギヨーム,LIM LEE,リム，リー,AARON WILLINGHAM,ウイリンガム，アーロン,ZHAO LIHONG,チヨー，リーホン,コーン,ギヨーム,リム,リー,ウイリンガム,アーロン,チヨー,リーホン

申请号：

JP2016249699

公开号：

JP2017079776A

申请日:

2016.12.22

申请国别(地区):

JP

年份:

2017

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide single-stranded RNAi agents containing an internal non-nucleic acid spacer of which low molecular weight allows easier crossing of the cell membrane and an advantage in manufacturing cost.SOLUTION: The invention provides a single-stranded RNA molecule that mediates RNA interference against a target RNA comprising at least 8 nucleotides capable of forming base pairs with a target site of the target RNA, where the single-stranded RNA comprises: (a) a nucleic acid portion comprising a first nucleotide portion and a second nucleotide portion which are not complementary and the total number of the nucleotides in the nucleic acid portion is 8-26 nucleotides； and (b) at least one non-nucleotide spacer portion (S1) that covalently links the first and second nucleotide portions.SELECTED DRAWING: Figure 9COPYRIGHT: (C)2017,JPO&INPIT【課題】分子量が小さいことにより、細胞膜を通過することがより容易であり、製造コストに利点のある、内部非核酸スペーサーを含む一本鎖ＲＮＡｉ剤の提供。【解決手段】標的ＲＮＡに対するＲＮＡ干渉を媒介する一本鎖ＲＮＡ分子であって、前記一本鎖ＲＮＡが：（ａ）標的ＲＮＡの標的部位と塩基対形成し得る少なくとも８個のヌクレオチドを含むものであり、核酸部分内のヌクレオチドの総数は８～２６ヌクレオチドであり、自己相補的でない第１のヌクレオチド部分と第２のヌクレオチド部分を含む核酸部分、及び、第１のヌクレオチド部分と第２のヌクレオチド部分を共有結合によって連結する少なくとも第１の非ヌクレオチドスペーサー部分（Ｓ１）を含む内部スペーサー部分、を含む一本鎖ＲＮＡ分子。【選択図】図９

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/