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COMPOSITIONS POUR MODULER L'EXPRESSION DE C90RF72
专利权人:
Inc.;Ionis Pharmaceuticals
发明人:
申请号:
EP14852924.1
公开号:
EP3055414A2
申请日:
2014.10.11
申请国别(地区):
EP
年份:
2016
代理人:
摘要:
Disclosed herein are compositions and methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal with C90RF72 specific inhibitors. Also disclosed herein are compositions and methods of selectively inhibiting a C90RF72 pathogenic associated mRNA variant by administering an antisense compound targeting the region beginning at the start site of exon 1A to the start site of exon 1B of a C90RF72 pre-mRNA. Such methods are useful to treat, prevent, or ameliorate neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds.La présente invention concerne des compositions pour réduire l'expression de l'ARNm et de la protéine C90RF72 chez un animal au moyen d'inhibiteurs spécifiques de C90RF72. L'invention concerne également des compositions et des procédés d'inhibition sélective d'un variant d'ARNm à association pathogène avec C90RF72, par administration d'un composé antisens ciblant la région commençant au niveau du site de départ de l'exon 1A jusqu'au site de départ de l'exon 1B d'un pré-ARNm de C90RF72 De tels procédés sont utiles pour traiter, prévenir ou faire régresser des maladies neurodégénératives chez un individu nécessitant un tel traitement.. De tels inhibiteurs spécifiques de C90RF72 comprennent des composés antisens.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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