BENNETT, Frank, C.,FREIER, Susan, M.,SWAYZE, Eric, E.,RIGO, Frank
申请号：
USUS2013/065073
公开号：
WO2014/062691A2
申请日:
2013.10.15
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
Disclosed herein are compositions and methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal with C90RF72 specific inhibitors. Such methods are useful to treat, prevent, or ameliorate neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds. Examples of neurodegenerative diseases that can be treated, prevented, and ameliorated with the administration C90RF72 specific inhibitors include amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), corticalbasal degeneration syndrome (CBD), atypical Parkinsonian syndrome, and olivopontocerellar degeneration (OPCD).La présente invention concerne des compositions et des procédés permettant d'inhiber l'expression de l'ARNm et de la protéine C90RF72 chez un animal au moyen d'inhibiteurs spécifiques de C90RF72. Lesdits procédés se révèlent utiles pour traiter, prévenir ou améliorer les maladies neurodégénératives chez un individu en ayant besoin. Lesdits inhibiteurs spécifiques de C90RF72 comprennent des composés antisens. Comme exemples de maladies neurodégénératives pouvant être traitées, prévenues et améliorées grâce à l'administration d'inhibiteurs spécifiques de C90RF72, on peut citer la sclérose latérale amyotrophique, les démences fronto-temporales, le syndrome de dégénérescence cortico-basale, le syndrome parkinsonien atypique et l'atrophie olivo-ponto-cérébelleuse.
