RIGO, Frank,CLEVELAND, Don W.,LAGIER-TOURENNE, Clotilde,RAVITS, John M.,BENNETT, C. Frank,FREIER, SUSAN M.,BAUGHN, Michael W.
申请号：
USUS2013/065067
公开号：
WO2014/062686A1
申请日:
2013.10.15
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要：
Disclosed herein are methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal with C90RF72 specific inhibitors. Such methods are useful to treat, prevent, or ameliorate neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds. Examples of neurodegenerative diseases that can be treated, prevented, and ameliorated with the administration C90RF72 specific inhibitors include amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), corticalbasal degeneration syndrome (CBD), atypical Parkinsonian syndrome, and olivopontocerellar degeneration (OPCD).La présente invention concerne des procédés pour réduire lexpression dARNm et de protéine C90RF72 chez un animal avec des inhibiteurs spécifiques de C90RF72. De tels procédés sont utiles pour traiter, prévenir ou améliorer des maladies neurodégénératives chez un individu nécessitant cela. De tels inhibiteurs spécifiques de C90RF72 comprennent des composés antisens. Des exemples de maladies neurodégénératives qui peuvent être traitées, prévenues et améliorées par ladministration dinhibiteurs spécifiques de C90RF72 comprennent la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la démence frontotemporale (DFT), le syndrome de dégénérescence corticobasale (CDB), le syndrome parkinsonien atypique, et la dégénérescence olivopontocérébelleuse (DOPC).
