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COMPOSITIONS FOR MODULATING C90RF72 EXPRESSION
专利权人:
发明人:
申请号:
HK17100271.1
公开号:
HK1226771A
申请日:
2017.01.10
申请国别(地区):
HK
年份:
2017
代理人:
摘要:
Disclosed herein are compositions and methods for reducing expression of C90RF72 mRNA and protein in an animal with C90RF72 specific inhibitors. Also disclosed herein are compositions and methods of selectively inhibiting a C90RF72 pathogenic associated mRNA variant by administering an antisense compound targeting the region beginning at the start site of exon 1A to the start site of exon 1B of a C90RF72 pre-mRNA. Such methods are useful to treat, prevent, or ameliorate neurodegenerative diseases in an individual in need thereof. Such C90RF72 specific inhibitors include antisense compounds.La présente invention concerne des compositions pour réduire lexpression de lARNm et de la protéine C90RF72 chez un animal au moyen dinhibiteurs spécifiques de C90RF72. Linvention concerne également des compositions et des procédés dinhibition sélective dun variant dARNm à association pathogène avec C90RF72, par administration dun composé antisens ciblant la région commençant au niveau du site de départ de lexon 1A jusquau site de départ de lexon 1B dun pré-ARNm de C90RF72 De tels procédés sont utiles pour traiter, prévenir ou faire régresser des maladies neurodégénératives chez un individu nécessitant un tel traitement.. De tels inhibiteurs spécifiques de C90RF72 comprennent des composés antisens.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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