用于治疗肌肉萎缩症患者的寡核苷酸
- 专利权人:
- 马林生物科技有限公司
- 发明人:
- 朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范 多伊特科姆
- 申请号：
- CN201380045771.6
- 公开号：
- CN104603271B
- 申请日:
- 2013.03.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及寡核苷酸和包含所述寡核苷酸的药物组合物。该寡核苷酸能结合到来自抗肌萎缩蛋白前体mRNA的第一外显子的区域和相同前体mRNA内的第二外显子的区域,其中所述第二外显子的所述区域具有与所述第一外显子的所述区域至少50%的同一性,其中所述寡核苷酸适用于所述前体mRNA的所述第一外显子和第二外显子、并且优选两者之间外显子的全部延伸的跳读。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
